腺病毒载体介导的遗传病基因治疗研究和应用进展

Ⅷ含量，可达到1046 163ng/ml。BOD-FⅧ主要在肝中表达，其分泌时间可维持4周左右。据报道，通过改进Ad载体，在血友病小鼠，BOD-FⅧ的表达时间可持续13周以上。最近，Alemany[14]等第一次构建FⅧ微小腺病毒载体，用2.5kb的人白蛋白基因片段作启动子，转移全基因组的人FⅧcDNA表达盒，将该载体注射到血友病鼠后，血浆中可产生300ng/ml的FⅧ表达量，并且在40ng/ml的水平上可维持6周。
　　八、腺病毒介导的其它基因转移
　　基因治疗适合于治疗一些单基因遗传疾病。鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症和苯丙酮酸尿症（PKU）是另外两类Ad介导的基因转移方法病例。OTC缺乏症是一种伴X染色体的氨基酸缺乏疾病，能影响尿素的生物合成而导致尿素症。Morsy等[15]在OTC缺乏症小鼠体内小外活体试验，证实了Ad介导的基因转移方法能引起OTC的有效表达，这项研究也给OTC缺乏症病人的治疗带来了曙光。PKU是由于肝内苯丙氨酸脱氨酶（PAH）缺乏而造成的先天性代谢紊乱，可导致个人严重的精神障碍。含人PAH cDNA基因的重组Ad载体已经构建，并且导入到PAH缺乏的小鼠中。这些动物血中苯丙氨酸过多的症状完全可以在1周内恢复正常。遗憾之点是这种治疗的效果不能持续太久。

参考文献
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